Scientists Successfully Edit Mitochondrial DNA.
11 de julio de 2025
Un nuevo estudio reporta que científicos del Centro Médico Universitario de Utrecht (Países Bajos) han desarrollado nuevas herramientas de edición genética capaces de corregir mutaciones patógenas del ADN mitocondrial (mtDNA por sus siglas en inglés) en células humanas primarias. Mediante un editor de bases conocido como DdCBE, combinado con proteínas diana (TALE), los investigadores introdujeron y corrigieron con éxito mutaciones específicas del mtDNA en células humanas derivadas del hígado y la piel, restaurando así la función mitocondrial normal. De acuerdo con el autor, este avance permite la edición del mtDNA, previamente inaccesible debido a las limitaciones de CRISPR, y abre un nuevo potencial para el tratamiento de trastornos mitocondriales hereditarios y afecciones relacionadas con el envejecimiento.
El artículo fuente, de libre acceso, se encuentra publicado en el apartado Biology del medio de divulgación científica PLOS: Correction of pathogenic mitochondrial DNA in patient-derived disease models using mitochondrial base editors
