Primer caso de terapia CRISPR personalizada con éxito en un bebé con una enfermedad rara
19 de mayo de 2025
Un bebé con una enfermedad metabólica rara recibió con éxito la primera terapia CRISPR personalizada, desarrollada por el Hospital Infantil de Filadelfia. Usando edición de bases, se corrigió una mutación genética clave sin cortar el ADN. De acuerdo con la autora, la terapia, administrada en tiempo récord y sin efectos adversos graves hasta ahora, marca un hito en medicina personalizada para enfermedades raras y muestra un gran potencial para futuros tratamientos genéticos a medida.
El artículo fuente, de acceso restringido, se encuentra publicado en la revista The New England Journal of Medicine: Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease